С помощью технологии CRISPR-Cas9 можно вылечить анемию

10 Декабря 2020
С помощью технологии CRISPR-Cas9 можно вылечить анемию
Ученые считают, что нужно использовать именно аутогенные гемопоэтические клетки. При трансплантации клеток от доноров могут развиться осложнения, например, реакции отторжения. Подход с использованием аутологичных клеток имеет ряд преимуществ, поэтому делает его доступным для всех пациентов.
Ученые выяснили, что пациентам с серповидноклеточной анемией и бета-талассемией может помочь методика редактирования генов гемопоэтических клеток с помощью CRISPR-Cas9. Предварительные результаты научного исследования опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.

В исследовании приняли участие три пациента с серповидноклеточной анемией и семь больных бета-талассемией. Ученые решили с помощью технологии CRISPR-Cas9 отредактировать гены их гемопоэтических стволовых клеток CD34+, чтобы простимулировать синтез фетального гемоглобина. После этого они трансплантировали клетки обратно пациентам.

Ученые считают, что нужно использовать именно аутогенные гемопоэтические клетки. При трансплантации клеток от доноров могут развиться осложнения, например, реакции отторжения. Подход с использованием аутологичных клеток имеет ряд преимуществ, поэтому делает его доступным для всех пациентов.

Как отмечают авторы исследования, у всех пациентов после трансплантации наблюдалось увеличение выработки фетального гемоглобина. Из трех пациентов с серповидноклеточной анемией ни у одного не было болевого криза  в течение 16 месяцев. Кроме того, семь пациентов с β-талассемией не нуждались в переливании крови в течение 20 месяцев наблюдения. Отмечается, что ранее им проводили по 15 процедур переливания крови в год.

Ученые поделились результатами клинического наблюдения за пациентами на встрече Американского общества гематологии, которая прошла в онлайн-формате. На пресс-конференции авторы исследования заявили, что у одного пациента с бета-талассемией было четыре побочных эффекта, которые, возможно связаны с новым методом лечения. У больного была головная боль, гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз, острый респираторный дистресс-синдром и идиопатическая пневмония. У остальных участников также наблюдалась веноокклюзионная болезнь печени и пневмония с нейтропенией. В настоящий момент все пациенты уже выздоровели.

фото: pixabay.com

Источник: New England Journal of Medicine